守护孩子：盘点干细胞对儿童骨科、肺部、脑部等疾病的治疗

昨天我们针对儿童节开启了守护孩子系列文章，就干细胞对儿童移植物抗宿主疾病、儿童皮肤疾病、脑瘫、糖尿病等进行了盘点。今天，我们继续来拓展一下干细胞对其他儿童疾病的治疗。

干细胞治疗儿童成骨不全

儿童成骨不全症，又称“脆骨病”，患有这种疾病的小朋友，因为太容易发生骨折，无法承受磕碰，被称为“瓷娃娃”。

美国宾州州立大学医学院的研究人员曾在动物实验中发现,骨髓间质干细胞和作为细胞外基质的Ⅰ型胶原混合后,能够在体内合成高密度新骨,改善小鼠骨强度，展现出治疗成骨不全症的潜力。

2009年，首次有关于骨髓间充质干细胞治疗儿童成骨不全症的报道，6个患者在骨髓移植后18-34个月接受了骨髓间充质干细胞静脉输注，其中5个身体骨架生长非常明显。

干细胞治疗儿童肺病

50%的极早产新生儿都可能患上一种肺部疾病，即支气管肺发育不良，发病率和病死率都较高。

2018年，据外媒报道，澳大利亚莫纳什大学利用胎盘干细胞尝试对6名患有支气管肺发育不良的早产婴儿进行治疗，目前Ⅰ期临床已经获得成功。据悉，一个婴儿的胎盘中含有的丰富干细胞，可以为需要治疗的孩子提供丰富的干细胞来源。

早在2014年，The Journal of Pediatrics上便刊登了新生儿间充质干细胞对支气管肺发育不良极早产儿的临床试验结果，显示接受间充质干细胞移植治疗的患儿病情明显明显减轻，炎症水平得以降低，并且无相关副作用。

干细胞治疗儿童脑损伤

儿童脑部疾病不仅影响孩子的健康成长，更因为其难治性，让各个家庭陷入长久的阴霾。各国的医疗机构和医生对于使用常规手段治疗脑损伤、逆转脑损伤后遗症都持不乐观的态度，也有一些机构近年来开始探索使用干细胞治疗脑损伤，并获得了一些进展。

2017年，墨西哥坎昆的一家研究所，为4年前因为枪支故障意外事件而遭受创伤性脑损伤的11岁男孩布莱登进行了干细胞治疗，医生采用了男孩自体的间充质干细胞进行移植治疗，18个月后，布莱登从无法说话、无法走路、视力模糊的状态开始恢复，后能够再次阅读，演讲能力、上肢运动能力均有所恢复。

2015年，德克萨斯大学对从2000年至2008年期间在赫曼儿童纪念医院入院的外伤性脑损伤患儿进行研究，结果表明自体骨髓干细胞治疗可以有效改善患儿的病情。

干细胞治疗早衰症

早衰症是一直遗传类疾病，患者往往从幼童时期就以比正常人快5-10倍的速度衰老，不仅样貌很快像老人，各个器官也很快衰竭，极少孩子能够活到成年。

2016年，北医三院与博雅干细胞开始合作开展临床试验，治疗一名14岁早衰症患者，利用患者健康弟弟的胎盘干细胞进行移植治疗，结果显示，接受胎盘干细胞移植治疗小患者在视力、听力、肝功能等多项生理指标上得到明显好转。这个案例同时也显示出干细胞逆转人体衰老的潜力。

总结与展望

孩子是每个家庭的希望和未来，孩子的健康是每个家庭最为关注的大事情。对于儿童难治疾病的治疗探索，一直是全球各个医疗研究机构的重点，而干细胞对于儿童疾病的治疗也成为几乎所有前沿医疗机构的重点拓展方向。干细胞对儿童疾病的盘点我们已经进行了两期，从这两期中我们可以明显看到，间充质干细胞是干细胞治疗最具前景的发展方向。我们对干细胞治疗儿童疾病的盘点还会继续，在全球的共同努力下，干细胞对孩子们的守护，也还会继续，并做得越来越好。

参考资料：

1.首个间质干细胞治疗成骨不全症的直接证据

2.Horwitz EM, Prockop DJ, Fitzpatrick LA, Koo WW, Gordon PL, NeelM, Sussman M, et al. Transplantability and therapeutic effects of bonemarrow-derived mesenchymal cells in children with osteogenesis imperfecta. NatMed 1999;5:309-313.

3.Major Breakthrough with new therapy for premature babies.

4.Chang YS, Ahn SY, Yoo HS, Sung SI, Choi SJ, Oh WI, Park WS.Mesenchymal stem cells for bronchopulmonary dysplasia: phase 1 dose-escalationclinical trial. J Pediatr 2014;164:966-972 e966.

5.Autologous Bone Marrow Mononuclear Cells Reduce Therapeutic Intensity for Severe Traumatic Brain Injury in Children doi:10.1097/PCC.0000000000000324

6.中国正在进行全球首例干细胞治疗早衰症：能否让患者返老还童 澎湃新闻