急性髓性白血病（AML）是成人中最常见的恶性白血病，在所有急性白血病类型中生存率最低，其5年生存率仅为28%。治疗AML的标准疗法为高强度化疗，但是接近一半的AML患者由于合并症和与化疗相关的毒性而无法接受高强度化疗。2018年11月21日，美国FDA批准维奈托克与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗，用于年龄在75岁或以上的成年人或患有合并症但不能使用强化诱导化疗的新诊断的急性髓性白血病成人患者。维奈托克是首个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药，通过抑制凋亡BCL-2达到促进慢性淋巴细胞性白血病（CLL）细胞凋亡的目的。商品名：Venclexta/Venclyxto
通用名：Venetoclax（VEN，维奈托克）
靶点：BCL-2
厂家：AbbVie（艾伯维）
美国首次获批：2016年4月
中国首次获批：尚未获批
获批适应症：慢性淋巴细胞性白血病（CLL）或小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）；急性髓性白血病（AML）
规格：片剂，10mg、50mg、100mg
CLL/SLL推荐剂量：初始治疗，每天1次，每次20mg ，连续7天，接着通过一个每周剂量递增表至每天剂量400mg (第一周每天20mg，第二周每天50mg，第三周每天100mg，第四周每天200mg，第五周开始每天400mg )；
AML推荐剂量：第一天100mg，第二天200mg，第三天400mg，第四天以及之后，与阿扎胞苷或地西他滨联用时，推荐剂量为400mg；与低剂量阿糖胞苷联用时，推荐剂量为600mg。
2020年8月13日，《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）公布了一项维奈托克联合阿扎胞苷一线治疗急性髓性白血病（AML）Ib期研究的最新结果。该研究纳入了431例未经治疗的、不符合标准诱导治疗的条件的急性髓性白血病患者。所有患者被随机分配，接受标准剂量的阿扎胞苷（75mg/m²）联合400mg维奈托克（n=286），或接受安慰剂+阿扎胞苷治疗（n=145）。两组患者的中位年龄均为76岁（范围从49岁到91岁）。研究的主要终点是总生存期（OS）。研究结果显示：中位随访时间为20.5个月；两组（维奈托克+阿扎胞苷治疗组 VS 安慰剂+阿扎胞苷治疗组）的中位总生存期（OS）为14.7个月VS 9.6个月（HR为0.66；95%，置信区间：0.52 ~ 0.85；P < 0.001）。与安慰剂+阿扎胞苷治疗组相比，维奈托克+阿扎胞苷治疗组完全缓解率显著提高（CR：36.7% VS 17.9%，P<0.001）；完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（CR+CRi：66.4% VS 28.3%，P<0.001）。完全缓解（CR）
①临床无贫血、出血、感染及白血病细胞浸润表现；
②血象血红蛋白>90g/L，白细胞正常或减低，分类无幼稚细胞，血小板>100×109/L；
③骨髓象原始细胞加早幼阶段细胞(或幼稚细胞)<5%，红细胞系统及巨核细胞系统正常。
两组（维奈托克+阿扎胞苷治疗组 VS 安慰剂+阿扎胞苷治疗组）严重不良反应发生率为83% VS 73%。维奈托克+阿扎胞苷治疗组主要不良反应有：感染（85%）、血小板减少（45%）、恶心（44%）、嗜中性白血球减少症（42%）、发热性中性粒细胞减少（42%）。在先前未经治疗、不适合进行强化化疗的患者中，与单独使用阿扎胞苷的患者相比，阿扎胞苷联合维奈托克使用的患者的总生存时间更长，缓解的发生率也更高。
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