【重磅】世界首款阿尔茨海默症药物Aducanumab有望六月获批！
2020年8月，美国FDA宣布，已接受阿尔茨海默病在研药物Aducanumab的生物制剂许可申请（BLA），并授予其优先审查资格，预计将于2021年3月7日做出审批决定。
然而，由于支持Aducanumab的数据是复杂且有争议的，因此最终决定预计在2021年6月7日决定是否批准或拒绝Aducanumab。一旦批准，这可能是首个旨在减缓阿尔茨海默氏症进展的疗法。
阿尔茨海默症（AD）俗称老年性痴呆，是一种严重的智力致残症，病人从轻度记忆与认知障碍到最后的植物状态，要经历几年甚至几十年，这对病人和家属都是一个痛苦的过程。老年性痴呆像一种“流行病”，在老年人中发病率上升较快。据统计，在65岁~75岁的老年人中，发病率是2.5%~4%，在75岁以上的老人中则变成15%。
中国阿尔茨海默病协会网站显示，目前，全球阿尔茨海默症患者达5200万人，且呈爆发性增长，每3秒新增一个患者。
其中，中国患者1000多万人，占世界总病例数的五分之一。给中国造成的社会经济负担高达1.2万亿元每年。
更令人担忧的是，绝大部分患者就诊不及时或根本不到医院诊治，生活质量低下，这一现象应引起社会、家庭的关注。调查显示，中国轻度痴呆症患者的就诊率为14%，中度痴呆症患者的就诊率为25%，重度痴呆症患者的就诊率为34%。
Aducanumab是首个向监管机构提交申请的针对AD相关临床症状衰退和病理机制的生物制剂。该药是一种靶向β淀粉样蛋白（Aβ）的抗体，在临床试验中被证明可以去除大脑中的Aβ，并显著减缓AD和轻度AD痴呆导致的轻度认知障碍（MCI）。
决定该药物上市申请的两项关键性多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组III期临床试验EMERGE和ENGAGE，旨在评估Aducanumab的疗效和安全性。
研究的主要终点是通过临床痴呆评分总和（CDR-SB）的变化来评估接受每月剂量的Aducanumab与安慰剂相比在减少认知和功能损害方面的疗效。
图注：临床痴呆评定量表（CDR）
研究的次要终点是通过简易智力状态检查（MMSE）、阿尔茨海默症认知评估量表（ADAS-Cog）与日常生活能力表（ADL）测量评估Aducanumab与安慰剂相比对患者临床衰退的影响。
图注：阿尔茨海默症认知评估量表（ADAS-Cog）
图注：日常生活能力表（ADL）
在EMERGE（n=1638）试验中，达到了其预先指定的主要终点。接受高剂量Aducanumab治疗的患者在第78周时临床痴呆评分总和（CDR-SB）得分较基线水平有显著降低（与安慰剂相比改善22%，p=0.01）。
使用高剂量Aducanumab治疗的患者也显示出通过预先指定的次要终点测量的临床衰退持续减少：
①简易智力状态检查（MMSE；与安慰剂相比改善18%，p=0.05）；
②阿尔茨海默症认知评估量表（ADAS Cog；与安慰剂相比改善27%，p=0.01）；
③日常生活能力表（ADL；与安慰剂比较改善40%，p=0.001）。
而且，在EMERGE研究中，淀粉样斑块沉积成像显示，与安慰剂相比，在第26周和第78周时，低剂量和高剂量Aducanumab都降低了淀粉样斑块负荷（p＜0.001）。
在ENGAGE（n=1647）试验中，没有达到其预先指定的主要终点。与安慰剂相比，接受高剂量Aducanumab的患者临床功能下降率没有显示出明显的下降，下降速度甚至比安慰剂组慢了2%。
1、根据临床数据显示，Aducanumab有可能影响患者基础疾病的病理生理学，减缓认知和功能衰退，并有助于提高患者的日常生活能力，如管理个人财务、做家务（包括清洁、购物和洗衣）以及独立外出旅行。
2、由于Aducanumab研究数据是复杂且有争议的，FDA最终决定预计在6月7日决定是否批准或拒绝Aducanumab。如果获得批准，Aducanumab将成为第一个有潜力有意义地改变阿尔茨海默症进程、减缓临床病情下降的治疗方法，同时也将是第一个证明去除β淀粉样蛋白（Aβ）可以获得更好临床效果的治疗方法。
参考来源：
https://www.bioon.com
https://med.sina.com
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