鉴于这些发现，研究人员认为，rozanolixizumab很有潜力用于治疗该患者人群。波兰洛兹医科大学血液学教授Tadeusz Robak博士在新闻公告中说：“患有原发性ITP的人可能会经历血小板计数低的情况，使他们面临严重出血的风险，而降低这种风险的治疗选择有限。目前迫切需要新的能改善血小板计数的ITP治疗方案，这项二期试验的结果让我感到鼓舞，现在三期试验已经开始，同样是慢性应用项目。”该试验是一个多中心、非盲、多剂量二期试验，66例持续性或慢性原发性ITP患者分为5组，分别采用不同的给药方案（5 x 4 mg/kg、3 x 7 mg/kg、2 x 10 mg/kg、1 x 15 mg/kg或1 x 20 mg/kg；每周多次给药），皮下输注给药。试验参与者在治疗结束后有8周的观察期。试验的两个主要终点是皮下输注rozanolixizumab的安全性和耐受性，关键次要终点包括临床疗效（用血小板计数衡量）和药效作用（用免疫球蛋白G [IgG]衡量）。
总的来说，血小板计数在多次输注或单次输注后的时间里，至少达到过一次50 109/L或更高，其中多次输注（5 x 4、3 x 7或2 x 10 mg/kg；分别为35.7%、35.7%和45.5%），单次输注（15或20 mg/kg；分别为66.7%和54.5%）。此外，单次高剂量组（15 mg/kg和20 mg/kg）的最低平均IgG水平和最大平均血小板计数均出现在第8天，而多剂量组的最大血小板计数则出现在第11天以后。重要的是，没有观察到IgA、IgM、IgE或白蛋白水平发生有临床意义的变化。66例患者中，51例（77.3%）出现1种或以上不良反应，均为轻度至中度，最常见的是头痛（26例[39.4%]），其中15例患者的不良反应与治疗有关。此外，4名患者出现严重不良反应，但都与治疗无关。无不良反应导致rozanolixizumab停药，未发生严重感染。研究人员指出，这样的安全性、耐受性、有效性和药效学数据支持rozanolixizumab在三期试验（NCT04200456）中作为原发性ITP患者的维持性疗法。此外，研究人员认为，本研究中所见的快速起效作用为rozanolixizumab的进一步应用提供了可能，用于需要血小板在1周内增加的ITP患者。
