鉴于这些发现,研究人员认为,rozanolixizumab很有潜力用于治疗该患者人群。波兰洛兹医科大学血液学教授Tadeusz Robak博士在新闻公告中说:“患有原发性ITP的人可能会经历血小板计数低的情况,使他们面临严重出血的风险,而降低这种风险的治疗选择有限。目前迫切需要新的能改善血小板计数的ITP治疗方案,这项二期试验的结果让我感到鼓舞,现在三期试验已经开始,同样是慢性应用项目。”该试验是一个多中心、非盲、多剂量二期试验,66例持续性或慢性原发性ITP患者分为5组,分别采用不同的给药方案(5 x 4 mg/kg、3 x 7 mg/kg、2 x 10 mg/kg、1 x 15 mg/kg或1 x 20 mg/kg;每周多次给药),皮下输注给药。试验参与者在治疗结束后有8周的观察期。试验的两个主要终点是皮下输注rozanolixizumab的安全性和耐受性,关键次要终点包括临床疗效(用血小板计数衡量)和药效作用(用免疫球蛋白G [IgG]衡量)。
总的来说,血小板计数在多次输注或单次输注后的时间里,至少达到过一次50 109/L或更高,其中多次输注(5 x 4、3 x 7或2 x 10 mg/kg;分别为35.7%、35.7%和45.5%),单次输注(15或20 mg/kg;分别为66.7%和54.5%)。此外,单次高剂量组(15 mg/kg和20 mg/kg)的最低平均IgG水平和最大平均血小板计数均出现在第8天,而多剂量组的最大血小板计数则出现在第11天以后。重要的是,没有观察到IgA、IgM、IgE或白蛋白水平发生有临床意义的变化。66例患者中,51例(77.3%)出现1种或以上不良反应,均为轻度至中度,最常见的是头痛(26例[39.4%]),其中15例患者的不良反应与治疗有关。此外,4名患者出现严重不良反应,但都与治疗无关。无不良反应导致rozanolixizumab停药,未发生严重感染。研究人员指出,这样的安全性、耐受性、有效性和药效学数据支持rozanolixizumab在三期试验(NCT04200456)中作为原发性ITP患者的维持性疗法。此外,研究人员认为,本研究中所见的快速起效作用为rozanolixizumab的进一步应用提供了可能,用于需要血小板在1周内增加的ITP患者。