FDA接受治疗淋巴瘤新药Umbralisib的申请并授予边缘区淋巴瘤优先审核

新药申请

根据TG Therapeutics的声明，FDA已经接受了厄布利塞umbralisib（以前称为TGR-1202）的新药申请（NDA），用于治疗边缘区淋巴瘤（MZL）患者和滤泡性淋巴瘤（FL）患者，边缘区淋巴瘤（MZL）患者接受过至少1次抗CD20治疗，滤泡性淋巴瘤（FL）患者至少接受了2次全身治疗。

MZL适应症已获得优先审查，处方药使用费法案（PDUFA）的目标行动日期为2021年2月15日。FL适应症将接受标准审查，PDUFA的目标行动日期为2021年6月15日。此外，目前没有计划召开咨询委员会会议讨论新药申请。

“我们非常高兴食品和药物管理局（FDA）接受了我们的首次新药申请提交，并希望在审查过程中与FDA合作。这是我们为B细胞疾病患者开发新疗法的道路上取得的重大成就。”TG Therapeutics执行主席兼首席执行官Michael S. Weiss在新闻发布会中说，“如果获得批准，我们认为umbralisib将成为已接受治疗MZL和FL的患者的一个重要治疗方案。我们希望在年底之前提供UNITY-NHL试验的数据，以支持新药申请。”

随机试验

这两种适应症都得到了2b期UNITY-NHL试验研究结果的支持。正在进行的随机试验正在探索使用umbralisib单药疗法以及与ublituximab联合使用或不使用苯达莫司汀治疗已接受治疗的非霍奇金淋巴瘤患者（NCT02793583）。

Umbralisib是一种研究性的PI3Kδ和CK1ε的双重抑制剂。在这项研究中，该药物每天口服一次。

如果患者患有弥漫性大B细胞淋巴瘤、外套细胞淋巴瘤、FL或MZL、对先前的标准治疗复发或无效、不适合大剂量治疗或自体干细胞移植，且ECOG表现状态为0至2，可以参与本研究。患有乙型或丙型肝炎病毒、已知的HIV、先前接触过PI3Kδ抑制剂、异基因造血干细胞移植或近期手术或治疗的患者不能参与研究。

试验终点

研究的主要终点是由独立评审委员会确定的总有效率（ORR），次要终点是无进展生存率（PFS）。预先指定的目标缓解率为每组ORR为40%至50%。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/fda-accepts-nda-for-umbralisib-in-lymphomas-grants-priority-review-for-mzl