MIT创业公司用“降噪耳机”的理念对抗疾病,主要候选药物将于今年内进入临床

这家公司成立于 2008 年,专注于利用基因表达数据来设计药物以逆转多个相关基因的疾病信号,这使得候选药物有着更高的成功率。

(来源:Immuneering 官网)

起初,他们总结了那些成功药物背后作用机制的共同特征,然后意识到他们可以利用这些机理创建一个平台,来识别新的药物。他们在 RNA 水平上进行研究,关注被激活的基因,基于这些信息进行药物设计。
其平台在生物学方面使用患者数据高度精确的基因表达,不仅能产生新的靶点、以更复杂方式的对现有靶点进行药物设计,而且能产生特定的体内/体外可测基因、相关浓度和时间点信息。在化学方面,平台能在 5 小时内对 1300 万种化合物与蛋白质的结合进行排序。

Immuneering 不仅利用这种技术自主研发新药,同时还帮助大型制药公司改善其药物治疗方法。其平台可以使新药项目的启动速度快两倍,但只需要一半的资金。自成立以来,该公司与 Janssen、Alexion、UCB、Rhythm、Teva、BMS、Biogen 多家公司进行过合作。

图 | Ben Zeskind(Immuneering 官网)

这家公司在成立之初主要由麻省理工学院(MIT)的博士生和博士后组成。Ben 成立 Immuneering 的灵感也来源于 MIT 的 Doug Lauffenburger 教授。随着该公司的不断发展,吸引来了很多 MIT 的校友,占公司的一半之多。拥有着强大的团队,Immuneering 不断推进药物的开发,至今已公布有 22 条管线,包含肿瘤学、神经科学和免疫肿瘤学。去年 12 月,该公司完成了 1700 万美元的A轮融资。

其主要候选药物 IMM-1611441 是一种双重 RAF-MEK 抑制剂,抑制许多肿瘤生长必经的重要途径,同时避免导致患者对传统 MEK 抑制剂产生耐药的现象。

图 | MAPK 途径的激活和反馈调节(来源:https://doi.org/10.1016/j.apsb.2018.01.008)

RAS-RAF-MEK 途径是一种在多种癌症中通常都会发生突变的细胞信号传导途径,引发胰腺癌、结直肠癌、黑色素瘤、肺癌等。目前已有四款被 FDA 批准上市的 MEK 抑制剂,包括 Trametinib、Cobimetinib、Binimetinib 和今年获批的 Selumetinib,适应症涵盖了黑色素瘤、甲状腺癌、多发性神经纤维瘤等。

IMM-1611441 以新的方式靶向 MEK,抑制这个途径的关键酶,目前的临床前模型已显示出比现有药物更高的耐用性和更低的毒性。该公司预计这一药物将于今年进入临床试验。至于该药的临床效果和安全性等问题还需待其临床获批后用数据证明。

此外,据外媒 BioSpace 报道,Ben 表示,Immuneering 的目标是在五年内将 90 个药物带入临床。

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