2021年，肿瘤领域将有哪些不容错过的重磅新药？
2020年，国家药品监督管理局（NMPA）批准了13种肿瘤靶向/免疫新药，包括阿替利珠单抗、阿美替尼、恩美曲妥珠单抗、泽布替尼等。2021年，肿瘤领域将有哪些重磅新药有希望在国内获批上市，给患者带来新的希望？
首个有望走向全球的中国肺癌靶向创新药
药品：赛沃替尼（savolitinib）
疾病领域：非小细胞肺癌
企业：和黄医药、阿斯利康
赛沃替尼是由和黄医药开发的一种强效且高选择性的口服小分子c-Met抑制剂，MET作为癌症的驱动基因之一，是继EGFR、ALK、HER2ROS1等靶点之后发现的又一非小细胞肺癌靶点，在非小细胞肺癌患者中约有2-3%存在MET exon 14跳跃突变。
2011年12月，和黄医药与阿斯利康就赛沃替尼签订了全球专利许可、合作开发和商业化协议。目前，和黄医药与阿斯利康合作，针对多种实体瘤在全球开展赛沃替尼单药和联合疗法的临床试验。赛沃替尼有望成为首个代表中国走向全球的肺癌靶向创新药物。
2020年5月，赛沃替尼首次在中国提交了上市申请，用于治疗MET exon14跳变的局部晚期或转移性的非小细胞肺癌。这是中国首个选择性c-Met抑制剂的NDA申请，目前已完成技术审评，预计2020Q4获批。
首个国内自主研发申请上市的ADC药物
药品：纬迪西妥单抗（disitamab vedotin）
疾病领域：晚期或转移性胃癌以及胃食管交界处癌
企业：荣昌生物
纬迪西妥单抗是由荣昌生物研发的一种新型anti-HER2抗体偶联药物，它的分子结构包括一个新型人源化HER2抗体、连接子（在肿瘤细胞具有可裂解性）、小分子细胞毒药物（具有高毒性及旁杀伤效应）。作为首个国内自主研发申请上市的ADC药物。纬迪西妥单抗用于治疗晚期或转移性胃癌以及胃食管交界处癌，获FDA临床试验许可并授予其快速通道资格，以及用于二线治疗HER2阳性的局部晚期/转移性尿路上皮癌，被FDA授予快速通道和突破性疗法资格。
2020年8月，纬迪西妥单抗提交上市申请，用于治疗复发或转移后至少接受过2个系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌，目前处于审评阶段，预计2021Q4获批。
第一个针对胃肠道间质瘤的精准疗法
药品：阿泊替尼（Ayvakyt）
疾病领域：胃肠道间质瘤
企业：Blueprint Medicines、基石药业
阿泊替尼（avapritinib）是Blueprint Medicines开发的一款高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）胃肠道间质瘤。2020年初，阿泊替尼（avapritinib）尼获得美国FDA批准，是首个在美国上市的胃肠道间质瘤精准靶向药物。根据Blueprint Medicines在《柳叶刀肿瘤学》上发表的数据：阿泊替尼（avapritinib）用于PDGFRA D842V突变型晚期胃肠间质瘤患者，24个月的总生存（OS）率达到81%，且耐受性良好。
基石药业拥有该药在大中华区的独家开发和商业化授权。2020年4月，基石药业向国家药品监督管理局提交了阿泊替尼（avapritinib）的上市申请。目前处于1轮发补阶段，预计2021Q4获批。
被列入国家临床急需境外新药名单
药品：吉瑞替尼（Xospata）
疾病领域：急性髓系白血病
企业：安斯泰来、日本寿制药公司
吉瑞替尼（gilteritinib）是安斯泰来与日本寿制药公司合作研发的新一代FLT3酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带FLT3基因突变的复发或难治性急性骨髓性白血病患者。
吉瑞替尼（gilteritinib）于2018年9月在日本批准上市，同年11月在美国获批，成为FDA批准的第一个用于复发性难治性AML的FLT3抑制剂，并于2019年10月在欧洲获批上市。
2020年4月，吉瑞替尼（gilteritinib）在中国提交了治疗FLT3突变的复发或难治性AML的上市申请，目前该药的技术审评完成，预计2021Q1获批。
有望成为滤泡性淋巴瘤患者治疗新基石
药品：奥妥珠单抗（Gazyva）
疾病领域：慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤
企业：罗氏
奥妥珠单抗注射液（obinutuzumab）是新一代anti-CD20人源化单抗，其CDC比利妥昔单抗更弱，但ADCC更强，且具有较好的清除外周和组织中B细胞的能力。
奥妥珠单抗在美国已被获批多个适应症，包括滤泡性淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤等。2020年9月，它获得美国FDA突破性疗法认定，用于治疗狼疮性肾炎。
2019年9月，该药在中国提交进口新药上市申请，用于治疗滤泡性淋巴瘤，目前处于1轮发补阶段，预计2021Q1获批。
首个在中国申请上市的CAR-T产品
药品：阿基仑赛（Yescarta）
疾病领域：慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤
企业：复星凯特、KitePharma
阿基仑赛注射液是复星凯特从美国Kite Pharma引进并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。2017年10月，阿基仑赛获率先在美国获批，成为FDA批准的第一个用于治疗成人复发难治性大B细胞淋巴瘤的CAR-T细胞治疗法。后于2018年8月在欧洲获批准上市，用于治疗复发或难治性DLBCL和PMBCL。
2020年2月21日，复星凯特阿基仑赛注射液的上市申请获得（NMPA）受理，目前已进入行政审批阶段，预计将在近日获批。
国内首个三代BCR-ABL抑制剂
药品：奥瑞巴替尼（olverembatinib）
疾病领域：慢性髓性白血病
企业：亚盛医药
奥瑞巴替尼是由亚盛医药研发的一款口服第三代BCR-ABL/KIT抑制剂，对BCR-ABL及其多种突变体（包括T315I突变）有明显效果，拟开发用于治疗对第一代、二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药的慢性髓性白血病（CML）患者。是中国首个针对慢性髓系白血病耐药的BCR-ABL/KIT抑制剂。
2020年5月，奥瑞巴替尼先后获得美国FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格，用于治疗对现有TKI治疗失败的特定基因突变的CML患者。同年9月，奥瑞巴替尼在中国提交了上市申请，目前正在审评中，预计2021Q4获批。
FDA批准的首个治疗高危神经母细胞瘤药物
药品：迪妥昔单抗（Qarziba）
疾病领域：神经母细胞瘤
企业：百济神州、EUSA Pharma
迪妥昔单抗（dinutuximab beta）是百济神州从EUSA Pharma引进的GD2靶向单克隆抗体，用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤。
根据一项名为APN311-302的关键3期临床研究分析，与对照组相比，接受治疗的患者生存期得到了改善，三年总生存（OS）率提高12％，五年OS率约为65％（vs 50％）。
迪妥昔单抗最早于2015年3月在美国获批，是FDA批准的第一个专门治疗儿童高风险神经母细胞瘤的药物，并于同年8月在欧洲批准上市。2020年11月，迪妥昔单抗在中国提交上市申请，目前正在审评中，预计2021Q3获批。
近十年FDA批准的首个黑色素瘤药物
药品：伊匹木单抗（Yervoy）
疾病领域：不可切除或转移性黑色素瘤
企业：百时美施贵宝
伊匹木单抗是一种IgG1型靶向CTLA-4单抗，最早于2011年3月在美国获批，用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤，是FDA批准的第一个针对CTLA-4的癌症免疫疗法，也是近十年来FDA批准的第一个黑素瘤药物。它具有较强的ADCC/CDC,可以选择性清除Treg，随后扩大特异性识别肿瘤抗原的CD8+T细胞。
2019年，伊匹木单抗销售额为14.89亿美元，并于同年12月在中国首次提交上市申请，目前处于1轮发补阶段，预计2021Q1获批。赵苑旨/整理