重磅！！！血友病新药再获惊人数据
2017年11月7日，FDA批准全球20年来首个用于A型血友病治疗新药HEMLIBRA。
2017年12月9日，基因泰克报道了HEMLIBRA最新临床数据，接受治疗的血友病儿童，95%都达到完全缓解，再无出血现象出现。
血友病是一种严重的凝血障碍遗传疾病，其中A型血友病占多数，每5000新生儿有一例。（全球约150万患者，其中美国约2万患者，中国约30万患者，）
A型血友病患者先天缺少把IXa和X因子拉到一起的VIII号凝血因子，而 HEMLIBRA是IXa和X因子双特异抗体，功能上和VIII号凝血因子类似。
HEMLIBRA的强大之处在于它并不受“INHIBITOR”的干扰，传统的替代疗法后部分患者会出现抗凝血因子抗体，也就是俗称的“INHIBITOR”。“INHIBITOR”的出现轻则会降低凝血因子作用，重度患者则可能导致凝血因子失活，并诱发更为严重的出血事件。
汤森路透预测Emicizumab销售峰值可达30-40亿美元。
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心似平原走马，易放难收。
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